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Last update: Oct 8, 2025
MILANO, Oct. 08, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per malattie genetiche rare e ultra-rare, ha annunciato oggi che l'AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha esteso il rimborso di Evkeeza® (evinacumab) per il trattamento di pazienti pediatrici a partire dai 6 mesi di età affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) (Gazzetta Ufficiale n. 230 del 3 ottobre 2023 – Determina 1230-2025). L'HoFH è una rara malattia ereditaria che, se non trattata, può causare livelli estremamente elevati di colesterolo legato alle lipoproteine a bassa densità (LDL-C), portando a una malattia cardiovascolare aggressiva e precoce.
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